01 Jun La biotecnología, aliada del hematólogo en la búsqueda de nuevas terapias avanzadas
La medicina personalizada, la inmunoterapia, la terapia celular y la terapia génica han posicionado a la hematología como una especialidad pionera en el desarrollo de terapias avanzadas. En este largo camino de investigación y búsqueda, la biotecnología ha desempeñado (y sigue desempeñando) un papel fundamental, convirtiéndose en una gran aliada del hematólogo en su faceta de médico investigador. Esto es bien conocido por la comunidad científica, pero no tanto por la población general, que tiende a identificar al hematólogo como el médico que trata la anemia y/o está detrás de un análisis de sangre. Para empezar a acabar con estos reduccionismos, la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia ha lanzado #SEHHContigo, una campaña de sensibilización social que tiene entre sus objetivos poner en valor al hematólogo como el especialista que investiga, diagnostica y trata el cáncer de la sangre.
Los hematólogos han estado detrás del desarrollo del primer ‘fármaco inteligente’ de la historia y, por tanto, del inicio de la medicina de precisión. Todo comenzó en 1998 con el tratamiento de la leucemia mieloide crónica (LMC), un cáncer de la sangre antes mortal y ahora crónico gracias a imatinib, el primer inhibidor de la tirosina cinasa dirigido a una alteración molecular específica en la patogenia de esta enfermedad que abrió el camino al descubrimiento de otros fármacos ‘dirigidos a dianas moleculares’ para la LMC y para otros tipos de cáncer. Gracias a este medicamento, pacientes que estaban condenados a morir por esta enfermedad tienen actualmente una esperanza de vida similar a la de cualquier otra persona de su misma edad.
En el ámbito de la inmunoterapia contra el cáncer, los hematólogos también han sido los primeros en desarrollar anticuerpos biespecíficos o BiTEs, que combinan la especificidad de dos anticuerpos monoclonales y permiten el reconocimiento y unión específica a dos moléculas diferentes. No obstante, la gran revolución en este campo viene de la mano de la inmunoterapia CAR-T, una poderosa herramienta que ya se ha mostrado efectiva contra muchos cánceres de la sangre y que podría extenderse a los tumores sólidos. Dos hitos recientes auguran un gran futuro para esta terapia celular: la aplicación de las nuevas técnicas de edición genética en su construcción y la reciente aprobación en España del primer CAR-T público del mundo. Una vez más, la hematología está en la vanguardia de un gran descubrimiento.
La terapia celular, liderada por los hematólogos, también está teniendo un importante protagonismo en la lucha contra la COVID-19 gracias al uso de plasma de enfermos convalecientes, que ha demostrado ser un tratamiento seguro. Es posible que el beneficio sea limitado cuando la enfermedad está evolucionada, pero parece mucho más efectivo en la enfermedad moderada y en fases más precoces, y también en pacientes inmunosuprimidos. Para poder obtener resultados que sean fiables, es preciso administrar plasma de sujetos que tengan títulos elevados de anticuerpos.
También hay fundamento biológico y clínico en el empleo de células madre mesenquimales como terapia celular para esta la COVID-19, especialmente en las fases en las que se detecta un proceso inflamatorio agudo, pero también en estadios más precoces, por su efecto inmunomodulador. Numerosos estudios con más de 3.000 pacientes ponen de relieve el gran poder antiinflamatorio de estas células y ya hay experiencias preliminares, realizadas por grupos chinos, que han demostrado la eficacia de la infusión de células madre mesenquimales obtenidas de sangre de cordón umbilical en pacientes con COVID-19. A día de hoy, hay en marcha 29 ensayos clínicos de terapia celular frente a la COVID-19 en todo el mundo. China se encuentra a la cabeza, con 9 estudios, seguida de Estados Unidos y España, con 6 estudios en cada país.
En lo que respecta a la terapia génica, los estudios que se están llevando a cabo para el tratamiento de ciertas enfermedades hematológicas singulares, como las enfermedades de Gaucher y de Fabry, la hemofilia A y B, la anemia de células falciformes o la anemia de Fanconi, están arrojando resultados muy prometedores.
Por último, cada vez se está más cerca de lograr el “sueño añorado” de una sangre artificial. Los diferentes intentos por encontrar sustitutos sanguíneos se han basado en buenas ideas que, sin embargo, han encontrado importantes obstáculos, impidiéndose finalmente su uso en la práctica clínica. Los productos derivados de células madre pluripotentes inducidas se tornan muy prometedores en esta búsqueda y muchos de ellos se están desarrollando en el ámbito de la biotecnología.
Con todo esto, no cabe duda de que la hematología es una especialidad pionera en la aplicación de la biotecnología y, por tanto, profundamente innovadora.
Jorge Sánchez Franco,
DIRCOM de la SEHH-FEHH.
